Amerykańskie firmy biotechnologiczne rozpoczęły wyścig o stworzenie jednorazowej terapii genowej na otyłość. Celem jest leczenie, które wystarczyłoby podać raz, a jego działanie utrzymywałoby się przez wiele lat. Takie rozwiązanie miałoby wyeliminować jeden z największych problemów obecnych leków odchudzających – szybki powrót masy ciała po zakończeniu terapii.
Obecnie popularne preparaty z grupy GLP-1, stosowane m.in. przy otyłości i cukrzycy, wymagają regularnych zastrzyków. Po ich odstawieniu wielu pacjentów ponownie przybiera na wadze, a dodatkowo spora część chorych rezygnuje z leczenia z powodu skutków ubocznych.
Jedną z firm pracujących nad nowym podejściem jest Fractyl Health. Jej metoda polega na wprowadzeniu do trzustki niewielkiej dawki terapii genowej za pomocą cienkiego cewnika. Zastosowany, nieszkodliwy wirus „uczy” komórki trzustki, aby same produkowały hormon GLP-1 przez długi czas. W badaniach na zwierzętach jednorazowe leczenie prowadziło do szybkiej i wyraźnej utraty masy ciała u osobników otyłych, a u szczupłych powodowało jedynie niewielkie zmiany. Firma planuje rozpoczęcie badań klinicznych z udziałem ludzi w 2026 roku.
Inne spółki są już o krok dalej. Wave Life Sciences testuje terapię opartą na RNA, która blokuje gen odpowiedzialny za magazynowanie tłuszczu. W badaniach z udziałem ludzi pojedyncza dawka zmniejszyła ilość niebezpiecznego tłuszczu trzewnego i jednocześnie zwiększyła masę mięśniową – bez konieczności zmiany diety czy stylu życia. Wyniki były na tyle dobre, że wywołały ogromne zainteresowanie inwestorów.
Również Arrowhead Pharmaceuticals pokazała obiecujące dane. Połączenie ich eksperymentalnej terapii z istniejącym lekiem odchudzającym pozwoliło uzyskać znacznie większą utratę wagi niż sam lek, a dodatkowo mocno ograniczyło ilość tłuszczu w narządach wewnętrznych, w tym w wątrobie.
Mimo dużego entuzjazmu naukowcy podchodzą do tych rozwiązań ostrożnie. Terapia genowa działa długoterminowo, a jej skutków nie da się łatwo cofnąć. Wciąż nie ma pewności, jak organizm zareaguje na wieloletnią, podwyższoną produkcję GLP-1 i czy nie pojawią się poważne skutki uboczne, których nie będzie można szybko zatrzymać.
Z drugiej strony obecne leczenie farmakologiczne także ma poważne ograniczenia. Wielu pacjentów skarży się na nudności, wymioty i inne dolegliwości, a większość przerywa terapię w ciągu roku. Dlatego wizja jednorazowego zabiegu, który zastąpi kosztowne i uciążliwe leczenie przewlekłe, przyciąga ogromne zainteresowanie zarówno pacjentów, jak i inwestorów.
Choć do powszechnego stosowania takich terapii droga jest jeszcze długa, jedno jest pewne: walka z otyłością wchodzi w zupełnie nowy etap. Jeśli badania potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo, jednorazowa terapia genowa może w przyszłości całkowicie zmienić sposób leczenia tej choroby.